Илустрираjući napredak na polju lečenja, Dejan Petrović, predsednik upravnog odbora Udruženja hemofilijačara Srbije naveo je da je kada je ta organizacija osnovana, pre 24 godine, osnovni motiv za osnivanje bio potpuni nedostatak terapije u tom trenutku i opšti nedostatak svesti o hemofiliji kao retkoj bolesti u društvu.
Prema Petrovićevim rečima, situacija je sada potpuno drugačija. Za hemofiliju još uvek ne postoji lek koji bi je izlečio u potpunosti, ali postoje bezbedni i efikasni lekovi koji sprečavaju nastanak unutrašnjih krvarenja i samim tim posledice bolesti, koji su sada u Srbiji dostupni, kao i u razvijenim zemljama Evrope i sveta.
U Srbiji živi oko 1.000 osoba sa retkim poremećajima krvarenja, od čega je oko 600 osoba sa hemofilijom i među njima je 150 dece.
Osobama sa hemofilijom i drugim retkim koagulopatijama, uz primenu adekvatne terapije mogu da vode normalan život, školuju se, rade i budu potpuno socijalno integrisane.
Osim toga, prema Oliveri Jovović, predsednici NORBS-a, u oblasti spinalne mišićne atrofije je došlo do značajnih promena. Danas deca sa SMA otkrivaju se u skriningu i leče ih bez posledica bolesti. Srbija leči SMA od 2018. godine, svaka terapija ima svog pacijenta, a odluku o lečenju donose zdravstveni profesionalci.
Državni sekretar Ministarstva zdravlja Srbije, dr Mirsad Đerlek je istakao da se od 2012. godine „menja priča o retkim bolestima“. Naime, država izdvaja velika novčana sredstva za lečenje retkih bolesti, a za ovu godinu je planirano 7,2 milijarde dinara za lečenje retkih bolesti.
Dr Predrag Miilić, šef Kabineta za hemofiliju i poremećaje hemostaze Univerzitetskog kliničkog centra Srbije, istakao je da je pre izvesnog vremena sprovedena opsežna anketa među osobama sa hemofilijom na nacionalnom nivou kako bi bili sagledani problemi sa kojima se suočavaju u svom lečenju.
S obzirom na značaj timskog rada i saradnje svih aktera u oblasti lečenja retkih bolesti, postavlja se pitanje potrebe za uspostavljanjem saradnje i reaktiviranja Republičke stručne komisije za hemofiliju, kako bi se nastavio rad na unapređenju lečenja hemofilije i drugih retkih bolesti.
Uspeh lečenja retkih bolesti u Srbiji pokazuje da je timski rad i saradnja svih relevantnih aktera u oblasti zdravstva od ključnog značaja za postizanje boljih rezultata i unapređenje kvaliteta života pacijenata. Kroz kontinuirano ulaganje u razvoj terapije, pristup inovativnim lekovima i proširenje kapaciteta za ranu dijagnostiku, Srbija postaje lider u brizi o osobama sa retkim bolestima.
